● Pesquisa aponta que 68% dos pacientes alcançaram uma redução de 50% ou mais na frequência mensal das crises epilépticas¹
● Redução de, aproximadamente, 70% na frequência de crises foi sustentada por mais de 8 meses de tratamento²
● Pacientes tratados com fenfluramina apresentaram uma redução superior a 60% na frequência média de crises epilépticas, em comparação ao tratamento habitual³

São Paulo, 17 de março de 2026 – A jornada do paciente com síndrome de Dravet é marcada pelo desafio diário de controlar as crises epilépticas resistentes a múltiplos medicamentos. A condição é uma forma rara, genética e grave de epilepsia, não hereditária, caracterizada por crises epilépticas frequentes e refratárias que começam na primeira infância⁵.

De acordo com a neurologista Dra. Daniela Bezerra, membro da diretoria da Associação Brasileira de Epilepsia, os principais fatores na condição incluem, além das crises epilépticas, problemas de cognição, motores e comportamentais. Por sua vez, essas manifestações clínicas afetam diretamente os familiares e cuidadores, impactando também o dia a dia de quem cuida do paciente. Como pode se esperar, os custos no manejo desse paciente são impulsionados por eventos relacionados a crises epilépticas, hospitalizações e visitas de assistência médica domiciliar⁴. Assim, a síndrome de Dravet não se limita a crises epilépticas e manifestações não epilépticas que surgem precocemente, mas também ao ônus econômico e humanístico familiar. Outro importante aspecto dessa doença é o potencial aumento de morte súbita, o chamado SUDEP (em inglês: Sudden Unexpected Death in Epilepsy)^7,8.

Até o início desse ano, não havia medicamento com indicação específica aprovada no país; o tratamento era feito com fármacos anticrises de primeira geração ou canabidiol. Agora, a aprovação do cloridrato de fenfluramina⁹ pela Anvisa¹⁰ para o tratamento da síndrome de Dravet chega com resultados de redução de crises mensais em 68%¹, o que permite maior qualidade de vida tanto para o paciente quanto para os cuidadores8.

Além de possibilitar a redução sustentada na frequência das crises epilépticas, o tratamento também abre caminho para uma potencial redução de impacto econômico no sistema de saúde, podendo reduzir internações frequentes e o custo com terapias de baixa comprovação científica.

Segundo a neuropediatra Dra. Mara Lúcia Schmitz Ferreira Santos, coordenadora do ambulatório de doenças raras do hospital Pequeno Príncipe, “o papel do médico especialista não é abordar a síndrome de Dravet como uma sentença de crises intermináveis, mas sim como uma condição que pode ser otimizada, inclusive para reduzir a morte súbita inesperada em epilepsia. O controle mais rigoroso das crises direciona o tratamento para uma melhor qualidade de vida do paciente e, a longo prazo, possibilita o desenvolvimento do indivíduo com melhor cognição. Simultaneamente, esse controle tem o potencial de desonerar o sistema de saúde ao reduzir os atendimentos de urgência, diminuir o número de exames e de internações. O acesso a novos medicamentos precisa ser uma via expressa e universal.”

O cloridrato de fenfluramina⁹, cujo nome comercial é Fintepla®⁷, recém-aprovado pela Anvisa¹⁰, já é aprovado pelo Food and Drug Administration (FDA)¹¹ nos Estados Unidos e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA)¹² na Europa.

Sobre a síndrome

A síndrome de Dravet começa na primeira infância e as crises epilépticas dessa condição se distinguem por sua longa duração que se estendem por minutos, necessitando muitas vezes de intervenção em serviços médicos de emergência¹³. 

Quando o diagnóstico clínico é feito pelo especialista, a realização de estudos genéticos pode ajudar tanto para o apoio a esse diagnóstico como aos tratamentos que podem ser aplicados ao paciente¹⁴

Com a evolução da doença, a síndrome de Dravet pode causar, por exemplo, atraso cognitivo¹⁵ e comprometimento motor. A síndrome de Dravet é uma doença rara, ou seja, faz parte das doenças que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos¹⁶.

Jornada

Segundo a neurologista infantil Dra. Adélia Henrique Souza, MD, PhD e ex-presidente da Liga Brasileira de epilepsia, “a jornada do paciente com Dravet é frequentemente marcada por um diagnóstico tardio. A doença tende a ser classificada como uma epilepsia fármaco resistente e não como uma síndrome rara, de forma imediata”.
 

“É fundamental abordar não apenas os desafios clínicos, mas também os emocionais e sociais enfrentados por essas famílias diariamente e a longo prazo no cuidado do paciente. Durante os estudos clínicos com cloridrato de fenfluramina na síndrome de Dravet, pais e cuidadores tiveram a impressão de melhora em vários aspectos da vida do paciente (mensurado pela escala de impressão Clínica Global de Melhora)¹”, sinaliza a neurologista.

“O tratamento adequado só começa após uma longa jornada de consultas com diversos profissionais, muitas vezes sem a experiência necessária para o diagnóstico. O ponto de virada ocorre quando o paciente é atendido apropriadamente, por um especialista capaz de estabelecer o diagnóstico correto e iniciar os fármacos e tratamentos devidamente indicados para a complexidade da condição¹⁶”, finaliza a especialista.
 

Sobre a UCB

A UCB é uma empresa biofarmacêutica global, fundada em 1928, com sede na Bélgica e presença em quase 40 países, dedicada a transformar a vida de pessoas que convivem com doenças graves, especialmente nas áreas de neurologia e imunologia. A UCB investe aproximadamente 25% do faturamento global em pesquisa e desenvolvimento (P&D) voltada à soluções inovadoras que geram valor real na vida dos pacientes, afinal, seu propósito é garantir que todos possam viver da melhor forma possível.

A UCB amplia sua presença no Brasil por meio de investimentos e lançamentos inovadores. Essa expansão acompanha as linhas de cuidado e o propósito de levar soluções valiosas que melhorem a vida das pessoas. O portfólio inclui tratamentos para epilepsia, artrite reumatoide, psoríase, espondiloartrites, artrite psoriásica, hidradenite supurativa, doenças raras, além de um pipeline de P&D em contínua expansão.

A companhia valoriza a equidade de perspectivas e cultiva uma cultura de curiosidade e colaboração, com o compromisso do cuidado junto às comunidades, do planeta e das pessoas que inspiram seu trabalho diariamente.

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